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segunda-feira, 17 de fevereiro de 2014 0 comentários

SOBRE O TRATAMENTO


Há ainda em estudo IT para MPS III_A
Shire está realizando um estudo de história natural (SHP610-053) para Sanfilippo Tipo A (MPSIII-A)e até agora eles têm observado que as habilidades cognitivas dessas crianças são adequadas à idade até cerca de 5-6 anos anos, então eles não progredir e, eventualmente, cair. Um dos principais resultados que tenho observado no estudo da história natural é que uma vez que as funções cognitivas começam a diminuir, isso ocorre muito rapidamente.
Uma apresentação do cartaz do estudo da história natural está disponível em http://www.shirecongressposters.com/692595

Se isso se torna uma medida-chave resultado está claro, mas pode ser importante para determinar a eficácia do tratamento. Dr. Barton notou que uma fase I / II está em andamento com o seu produto (SPH610).

Alguns resultados preliminares de suas infusões intratecal para MPS III_A foram apresentados no ano passado, a Sociedade Americana de Genética Humana Reunião

http://www.raredr.com/articles/Lysosomal-Storage-Disorder-Shire-Focusing-Cognitive-Impairments
sábado, 11 de janeiro de 2014 0 comentários

2014

2014 chegou

posso dizer que o ano entrou bem
novos amigos
amigos do bem
"um anjo" em minha vida
Deus mandou um "anjo" para minha vida

as coisas estão acontecendo
as promessas  são de coisas positivas
perdemos tantos amigos parente e conhecidos  este 2013
mas...
a vida continua
sou apenas uma mãe no anonimato
ñ sou famosa
mas conto a  minha história com toda a veracidade possivel
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