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segunda-feira, 17 de fevereiro de 2014 0 comentários

SOBRE O TRATAMENTO


Há ainda em estudo IT para MPS III_A
Shire está realizando um estudo de história natural (SHP610-053) para Sanfilippo Tipo A (MPSIII-A)e até agora eles têm observado que as habilidades cognitivas dessas crianças são adequadas à idade até cerca de 5-6 anos anos, então eles não progredir e, eventualmente, cair. Um dos principais resultados que tenho observado no estudo da história natural é que uma vez que as funções cognitivas começam a diminuir, isso ocorre muito rapidamente.
Uma apresentação do cartaz do estudo da história natural está disponível em http://www.shirecongressposters.com/692595

Se isso se torna uma medida-chave resultado está claro, mas pode ser importante para determinar a eficácia do tratamento. Dr. Barton notou que uma fase I / II está em andamento com o seu produto (SPH610).

Alguns resultados preliminares de suas infusões intratecal para MPS III_A foram apresentados no ano passado, a Sociedade Americana de Genética Humana Reunião

http://www.raredr.com/articles/Lysosomal-Storage-Disorder-Shire-Focusing-Cognitive-Impairments
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